Cure ancillari : finalmente uno studio randomizzato !
I colleghi di Boston hanno finalmente pubblicato uno studio prospettico nell'ambito delle cure ancillari della cGVHD: il desametasone topico (soluzione 0,5 mg/5ml) è nettamente superiore al tacrolimus topico (0,5 mg/5ml) nella cura di prima linea della cGVHD del cavo orale . I response rate in base ai criteri NIH sono stati rispettivamente del 50 verso il 21% .
N Treister et al : Biol Blood Marrow Transplant 22 (2016) 2084–2091
Il campo delle cure ancillari nell'ambito delle cGVHD è caratterizzato da linee guida basate piu' sull'esperienza degli autori che su solidi studi prospettici . Le recenti linee guida del NIH sulla gestione della cGVHD del cavo orale, consigliano come misura di prima linea sciacqui con soluzione di desametasone (0,1mg/ml) e sulle lesioni piu' impegnative della mucosa e delle labbra apposizione di tacrolimus topico (0,1 mg/ml). In questo studio randomizzato (1.1), prospettico e monocentrico , le due terapie vengono confrontate con lo scopo principale di valutarne l'efficacia e la tossicita' (mediante l'applicazione del sensitivity score e della riduzione dello NIH staging score valutati dai pazienti); le modalita' di assunzione sono state ben specificate: 5 ml di soluzione 4 volte al giorno (con durata della sciacquo di 5 minuti) per 30 giorni. Il disegno statistico , in mancanza di un terapia di controllo consolidata, ha previsto 2 fasi di arruolamento con una interim analisi dopo i primi 14 pazienti randomizzati in ciascun braccio che prevedeva la sospensione del farmaco con meno del 50% di risposta.
Lo studio ha arruolato 46 pazienti adulti (>18 anni), affetti da cGVHD del cavo orale di nuova insorgenza e sintomatica, con trattamento immusopressivo sistemico invariato nelle 4 settimane precedenti l'arruolamento. Tutti pazienti sono stati valutati da specialisti del cavo orale .
L'interim analisi ha visto 8/14 risposte per il desametasone e 3/14 (tasso di risposta del 21%) per il tacrolimus; a fine studio i pazienti valutabili arruolati nel braccio desametasone sono stati 26 con un tasso di risposta del 58% (15/26). Al contrario, le valutazione mediche del cavo orale non hanno evidenziato modificazioni della mucosa nella stragrande maggioranza dei pazienti, con poche risposte parziali equamente distribuite.
L'aderenza al trattamento è stata ottima senza differenza fra i due gruppi, con 1/5 dei pazienti che ha effettuato gli sciacqui 4 volte al giorno e il 95% che ha effettuato almeno 3 sciacqui al giorno per 21 giorni .
Per quanto concerne le infezioni del cavo orale , le candidiasi sono state solo 2/46 (1 in ciascun braccio) e non è stata evidenziata alcuna infezione virale.
Non si sono evidenziati secondi tumori del cavo orale correlati alla terapia locale e , nel braccio tacrolimus, non si è notato un incremento dei livelli sistemici dello stesso.
Le conclusioni dello studio sono abbastanza chiare : la terapia topica di prima linea della cGVHD del cavo orale è rappresentata da un regime intensivo (5 minuti per 3- 4 volte al giorno) di sciacqui con colluttorio contente desametasone alla concentrazione di 0,1mg/ml .
Chiaramente si tratta di un piccolo passo , ma i nostri pazienti hanno sempre piu' bisogno di certezze.....
