Revisione sistematica degli studi sulla terapia nella VOD/SOS
Quest´analisi sistematica, che ha incluso 17 studi per un totale di 2598 pazienti, fornisce la più ampia valutazione della sopravvivenza nei pazienti trattati con Defibrotide per VOD/SOS con o senza MOD
Sono stati selezionati per l'inclusione gli studi prospettici e retrospettivi sul Defibrotide per il trattamento di VOD/SOS post-HSCT o post-chemioterapia non correlata al trapianto. Sono stati esclusi le reviews, gli studi di prevenzione e/o profilassi, le analisi post-hoc, gli studi non clinici, gli studi clinici senza dati di efficacia primaria. Sono state valutate le versioni complete degli studi selezionati per determinare il disegno dello studio, la dimensione del campione, la dose, la durata del trattamento, le caratteristiche del paziente (età, insorgenza post-trapianto o post-chemioterapia e malattia di base), la sopravvivenza al giorno + 100, e i risultati sulla sicurezza
Il tasso stimato di sopravvivenza di giorno +100 nei 17 studi variava dal 35 al 79% e il tasso di sopravvivenza mediano al giorno +100 era del 54%. La dose approvata di 25 mg/kg/die è stata somministrata ai pazienti in 10 su 17 studi (n = 1691) e il suo tasso di sopravvivenza stimato al giorno +100 era del 56% (60%-68% nella popolazione pediatrica con e senza MOD; 58% nella popolazione adulta senza MOD e 36% con MOD). Non è stato possibile combinare le relazioni degli AE per i 17 studi a causa di schemi di segnalazione differenti. Tuttavia, i profili complessivi di AE nei 17 studi erano simili a quelli riportati nello studio sulla fase 3 del Defibrotide. In quello studio, gli eventi avversi valutati dagli investigatori come possibilmente correlati al Defibrotide includevano eventi emorragici e ipotensione
