QoL: Quality of Life o Quale outcome Leggere?
Da scassinatori di banche dati biomediche, perennemente alla ricerca del Santo Graal dell’evidenza che risolva magicamente tutti i problemi dei nostri pazienti (e magari anche qualcuno di noi infermieri), siamo ormai abituati a considerare risultato qualsiasi minimo incremento rispetto al passato su una moltitudine di scale e strumenti, pur sapendo della nostra e loro fallibilità.
Con questo non voglio certo tediare il lettore con considerazioni demotivanti; tuttavia, ritengo che ogni tanto faccia bene, a chi utilizza le evidenze nella pratica clinica, fermarsi a guardare il contesto anziché focalizzarsi solo sul singolo risultato, ovvero su cosa c’è intorno a quel singolo dato.
Per fare questo esercizio vi propongo questo articolo che parla di Qualità di Vita a lungo termine post trapianto aploidentico o sibling.
Tutti sappiamo che oggi gli outcome clinici del trapianto aploidentico sono sostanzialmente paragonabili a quelli del TCSE sibling. Tuttavia, malgrado il tanto decantato “allungamento della vita media dei pazienti”, proposto a più riprese come spot generalmente incoraggiante, e a dati realmente positivi circa la riduzione della mortalità e della morbilità post trapianto, a più di 30 anni dall’introduzione del TCSE aploidentico abbiamo ancora poche informazioni riguardanti la qualità di vita a lungo termine dei sopravvissuti. Il paper presenta i risultati di un interessante studio osservazionale longitudinale, condotto in un grande centro Cinese, che ha arruolato consecutivamente pazienti sottoposti a TCSE sibling e TCSE aploidentico, confrontandone i dati sulla Qualità di Vita (QoL), raccolti longitudinalmente ed in maniera prospettica a diversi time points (pre-TCSE e a 3-6-12-18-24-36-60 mesi post-TCSE) del percorso dei pazienti. Sono stati utilizzati 2 diversi strumenti per misurare la QoL: Short Form Health Survey 36 (SF-36) e il Functional Assessment of Cancer Therapy nella versione per i pazienti TCSE (FACT-BMT).
Lo studio di Zhang et al. ha incluso in analisi i dati di 230 pazienti vivi ad 1 anno dal TCSE, le coorti in confronto erano costituite da 153 “matched sibling donors” (MSDs) e 77 “haplo-identicals” (HIDs). I pazienti arruolati erano un totale di 279 (17.6% di mortalità entro 1 anno). I gruppi differivano statisticamente per età (aplo più giovani; p=0.03), tipo di caregiver principale (coniuge maggiormente negli aplo; p=0.03), uso di ATG (maggiore negli aplo; p<0.01), infezioni da CMV (> aplo; p=0.04) e GvHD acuta (> aplo; p<0.01.).
La QoL misurata attraverso il grading delle varie dimensioni delle due scale impiegate, ha mostrato trends in miglioramento con lo scorrere del tempo assolutamente in linea tra loro. I pazienti sottoposti a TCSE aploidentico mostrano migliori performance rispetto ai sibling in molte dimensioni della QoL.
Tuttavia, le caratteristiche specifiche su cui si basano gli strumenti hanno portato un problema di interpretazione per gli autori, fornendo risultati con significatività diverse a seconda della dimensione psicometrica valutata.
Lo studio conclude che SF-36 e FACT-BMT hanno evidenziato performance diverse nella valutazione delle differenze tra i gruppi. In particolare le differenze tra dimensioni riguardanti la salute mentale erano meglio rappresentate da SF-36, mentre quelle della salute fisica erano maggiormente evidenziate da FACT-BMT.
L’uso concomitante di entrambe le scale veniva pertanto raccomandato dagli autori.
Questo lavoro restituisce informazioni utilissime per valutare outcome di QoL che, alla luce della sempre maggiore sopravvivenza post TCSE, devono diventare un end point fondamentale di qualsiasi studio clinico. In questo studio, alla luce delle differenze tra i gruppi che ponevano i pazienti sottoposti ad aploidentico ad un maggior rischio di sviluppo di complicanze a lungo termine, i risultati sono sorprendenti. I pazienti trattati con TCSE aploidentico sembrano avere risultati migliori, nei vai time points di rilevazione della QoL a lungo termine, rispetto ai pazienti che hanno ricevuto cellule staminali da fratello 100% compatibile.
Tuttavia, come dicevo all’inizio di questa recensione, le difficoltà degli autori nel promuovere i risultati di uno strumento di misurazione della QoL, rispetto a quelli di un altro, indicano che la strada è ancora molto lunga verso la possibilità di avere fotografie reali della problematica. Questo quindi non giustifica vari aspetti importanti: la cronica mancanza di strumenti validati internazionalmente, la mancanza di studi che stabiliscano un cut-off di riferimento rispetto ad un dato quantitativo di QoL, ed infine, la scarsità di studi disegnati sull’end-point QoL, magari costruiti associando, al dato quantitativo, percorsi qualitativi in grado di comprendere il significato profondo del vissuto dei pazienti.
Infine, rispetto al contesto dello studio recensito, occorre notare il dato di mortalità entro l’anno che si è tradotto in 49 pazienti arruolati che non sono stati inclusi nell’analisi. Alla luce di questa considerazione, come dobbiamo intendere il ruolo dei pazienti persi nel processo di comprensione della reale qualità di vita di queste popolazioni? Buona lettura….
2. Lau AK, Chang CH, Tai JW, Eremenco S, Liang R, Lie AK, Fong DY, Lau CM. Translation and validation of the Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) Version 4 quality of life instrument into traditional Chinese. Bone Marrow Transplant. 2002 Jan;29(1):41-9. doi: 10.1038/sj.bmt.1703313. PMID: 11840143.
